Beuki seueur anu nyarios ngeunaan kemungkinan anu luar biasa tina terapi gen. Téhnik anu kawilang ngora ieu dianggo ku dokter Paris dina budak lalaki anu ngagaduhan anémia sél arit bawaan. Majalah «New England Journal of Medicine» informed ngeunaan kasuksésan spesialis.
Prosedur ieu dipigawé 15 bulan ka tukang dina budak 13 taun heubeul kalawan anemia sél arit. Alatan panyakitna, limpa na dipiceun sareng duanana sendi hip diganti ku anu jieunan. Anjeunna kedah ngajalanan transfusi getih unggal bulan.
Anemia sél sabit mangrupikeun panyakit genetik. Gén nu cacad ngarobah bentuk sél getih beureum (sél getih beureum) ti buleud jadi arit, nu ngabalukarkeun aranjeunna tetep ngahiji jeung ngiderkeun dina getih, ngabalukarkeun ruksakna organ internal sarta jaringan sarta ngabalukarkeun aranjeunna jadi oxygenated. Ieu ngakibatkeun nyeri jeung maot prématur, sarta transfusions getih sering-nyalametkeun ogé diperlukeun.
Hôpital Necker Enfants Malades di Paris ngaleungitkeun cacad genetik budak éta, mimitina ku ngancurkeun sumsum tulangna, dimana aranjeunna diproduksi. Teras aranjeunna nyiptakeun deui tina sél stém budak lalaki, tapi sateuacana dirobih sacara genetik di laboratorium. Prosedur ieu ngalibatkeun ngenalkeun gen anu leres kana aranjeunna kalayan bantuan virus. Sumsum tulang geus regenerasi pikeun ngahasilkeun sél getih beureum normal.
Kapala panalungtikan, Prof. Philippe Leboulch nyarios ka BBC News yén budak lalaki éta, ayeuna ampir 15 taun, parantos saé sareng henteu nunjukkeun gejala anemia sél arit. Anjeunna henteu ngaraos gejala naon waé sareng henteu peryogi rumah sakit. Tapi euweuh sual recovery pinuh acan. Éféktivitas terapi bakal dikonfirmasi ku panilitian sareng tés salajengna pikeun pasien anu sanés.
Dr Deborah Gill ti Universitas Oxford yakin yén prosedur dipigawé ku spesialis Perancis mangrupakeun prestasi hébat sarta kasempetan pikeun pengobatan éféktif anemia sél arit.